Генотерапия: ближайшие перспективы

05.03.2014г.

Еще сравнительно недавно генотерапия считалась фантастикой. В 1999 году, когда был проведен один из первых экспериментов, связанных с вживлением генов в человеческий организм, пациент умер. В начале 2000-х годов во Франции были проведены эксперименты по вживлению генов детям, больным комбинированным иммунодефицитом, однако у всех пациентов впоследствии обнаружили лейкемию. Тем не менее, исследования продолжались, и наконец-то появились первые успехи. Так, в Европе был одобрена для использования в клинической практике генотерапия для лечения синдрома Бюргера-Грютца. Произошло это 2 ноября 2012 года, когда Еврокомиссия одобрила выпуск соответствующего фармацевтического препарата.

Определенные успехи были достигнуты и при лечении хороидермии, заболевания, которое возникает в результате генетической мутации и которое может привести к потере зрения. В ходе испытаний у пяти из шести пациентов, участвовавших в эксперименте, произошло улучшение восприятия света.

В Институте генной терапии Сан-Раффаэле (Милан, Италия) были проведены достаточно интересные эксперименты, целью которых было изменение цепочки передачи вируса иммунодефицита, из-за которой его геном попадает и затем интегрируется в ядро здоровых клеток.

Все это говорит о том, что в ближайшем будущем генотерапия будет оставаться одним из наиболее перспективных направлений медицины. Косвенным подтверждением этого служит интерес, который проявляют к ней юристы. Так, университет Пенсильвании, передавший лицензию на разработанную им технологию применения Т-клеток фармацевтической компании Novartis, уже вынужден отстаивать свои интересы в суде, поскольку против него уже подали иск конкуренты.





Читайте далее: